L’innovation répond-elle aux besoins?
Le facteur le plus important dans la définition des priorités de recherche, ce sont les besoins médicaux non satisfaits. Pour répondre à ce besoin médical non satisfait d’un point de vue scientifique, il faut pouvoir cerner l’aspect biologique de la maladie, en ciblant une molécule susceptible d’être influencée par la nouvelle substance candidate. Des modèles précliniques et cliniques appropriés doivent également être disponibles afin de mesurer l’efficacité et la sécurité du nouveau traitement.
Des besoins non satisfaits
Bien que très réglementé, le marché des médicaments n’atteint pas toujours les objectifs souhaités pour la collectivité. Quelles innovations faut-il?
Le développement d’un nouveau médicament est un processus complexe qui nécessite des ressources importantes (12 à 15 ans et jusqu’à 2,5 milliards de dollars). D’un point de vue commercial, le marché ciblé doit être suffisant, et le nouveau traitement doit être rentable sur le plan économique. C’est pourquoi les entreprises concentrent principalement leurs recherches sur les domaines qui concernent un grand groupe de patientes et patients et qui présentent un potentiel de revenus qu’elles peuvent réinvestir dans la recherche et le développement. Font exception les maladies rares, pour lesquelles les populations de patientes et patients sont certes restreintes, mais les besoins non satisfaits très élevés, ce qui renforce l’importance de la recherche dans ces domaines.
Outre ces facteurs, les entreprises pharmaceutiques prennent également en considération leur stratégie commerciale à long terme, leur savoir-faire scientifique et technologique, leurs capacités de production, ainsi que leurs coopérations et partenariats.
Voici le coefficient de corrélation entre les activités d’innovation des 20 plus grandes entreprises pharmaceutiques du monde et l’espérance de vie corrigée de l’incapacité («disability-adjusted life years», DALYs) selon les revenus et les régions. Plus le chiffre est élevé, plus l’activité d’innovation est en corrélation avec les DALYs.
Source: Jung et al., Disease burden metrics and the innovations of leading pharmaceutical companies, 2020.
Les défis
Les entreprises pharmaceutiques sont confrontées à plusieurs défis pour répondre à l’objectif de satisfaction des besoins médicaux. Des exigences réglementaires strictes sont certes indispensables pour garantir la sécurité des patientes et patients et l’efficacité des traitements. Cependant, les procédures réglementaires longues et fastidieuses peuvent entraver le développement et l’autorisation de nouveaux traitements, notamment dans le cas de maladies rares ou de maladies pour lesquelles les options thérapeutiques sont limitées. De plus, certains groupes spécifiques, comme les enfants, les femmes enceintes ou les personnes souffrant de diverses maladies concomitantes, peuvent être exclus des essais cliniques pour des raisons éthiques et de sécurité. Cela limite la généralisation des résultats des études et la disponibilité du nouveau traitement pour ces patientes et patients. Enfin, les organismes-payeurs et les systèmes de remboursement dans de nombreux pays constituent des obstacles importants qui peuvent affecter la rentabilité économique des médicaments potentiels, décourager les investissements dans certains domaines thérapeutiques ou mener à un accès inégal dans les différents pays.
Diverses solutions possibles
Il existe différentes mesures pour relever les défis et mieux répondre aux besoins médicaux non satisfaits. Un exemple est la collaboration entre les autorités qui octroient les autorisations et l’industrie afin de rationaliser les procédures et de promouvoir l’innovation, d’encourager le développement clinique orienté sur les patientes et patients et de créer des moyens d’accélérer l’autorisation des thérapies répondant au besoin médical prioritaire. Les gouvernements et les organisations internationales devraient offrir davantage d’incitations à la recherche dans les domaines où les besoins en matière de santé publique sont importants, comme les antibiotiques. L’encouragement, d’une part, de la collaboration entre la communauté scientifique, l’industrie et les autorités qui octroient les autorisations de mise sur le marché d’antibiotiques innovants et, d’autre part, des programmes d’utilisation rationnelle des antibiotiques, peut atténuer les effets de la pénurie de nouveaux antibiotiques à long terme.
«Les gouvernements devraient offrir davantage d’incitations à la recherche dans les domaines où les besoins en matière de santé publique sont importants.»
Peter Csutora
Les organisations internationales et les entreprises pharmaceutiques pourraient collaborer davantage afin d’apporter des médicaments dans les pays qui n’ont pas les moyens de payer pour le développement de nouveaux médicaments et vaccins innovants. Cela permettrait de mieux lutter contre les inégalités dans le monde. Les exemples sont nombreux: dons, programmes d’accès compassionnels ou accords de licence permettant de mettre sur le marché des copies génériques avant l’expiration du brevet, pour n’en citer que quelques-uns.
Le problème des besoins médicaux non satisfaits nécessite une collaboration entre les autorités chargées des autorisations, les entreprises pharmaceutiques, les prestataires de soins de santé et les communautés de patientes et patients, afin de trouver un équilibre entre la sécurité, l’efficacité et l’accès en temps voulu à des traitements innovants.
